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Patients with advanced systemic mastocytosis have a poor prognosis and limited treatment options. The primary and the most common oncogenetic driver of systemic mastocytosis pathogenesis is D816V-mutated c-KIT tyrosine kinase receptor. Midostaurin bloked this cell pathway. We analyzed 46 patients, with a median age of 66 years (36 to 84 years) and an advanced systemic mastocytosis (ASM (n=17), ASM-AHD (n=25), et MCL (n=4)). 83% of patients were treated by Midostaurin in first line and 17% in second line at least. Midostaurin was given at 100 mg twice daily for at least 3 cycles of 28 days. We report an overall response rate of 80% (39% with partial remission and 41% with clinical remission). Median overall survival for the whole cohort was 69,3 months, 44,6 months for ASM, 80,4 months for ASM-AHD and 69,3 months for the 4 MCL. The most frequent grade 3/4 nonhematologic side effects were vomiting (17%), headache (11%), fatigue (9%) and constipation (9%). The most frequent grade 3/4 hematologic toxicitie was anemia (9%). These data illustrate the sustainable efficacy of Midostaurin in the therapeutic management of advanced systemic mastocytosis. ; Les patients atteints de mastocytoses systémiques avancées ont un pronostic sombre et les options thérapeutiques restent limitées. L’oncogénèse de ces hémopathies s’explique en partie par l’expression d’un récepteur à activité tyrosine kinase auto-activé, c-KIT, portant le plus souvent la mutation D816V. La Midostaurin assure le blocage de cette voie de signalisation. Nous avons analysé 46 patients, avec un âge médian de 66 ans (36 à 84 ans), présentant une mastocytose systémique avancée (ASM (n=17), ASM-AHD (n=25), et MCL (n=4)). 83% des patients ont été traités par Midostaurin en première ligne, 17% au moins en deuxième ligne. La Midostaurine a été donnée à 100 mg deux fois par jour pendant au moins 3 cycles de 28 jours. La durée médiane de traitement sur l'ensemble de la cohorte était de 15,6 mois (3 à 109 mois). Nous rapportons une réponse globale à 80% (rémission ... |