| Title: |
Estudio clínico y biológico de uso de emicizumab en la Unidad de Hemofilia del HGU Dr.Balmis |
| Authors: |
Ferrer Peñalver, Gabriel |
| Contributors: |
Marco, Pascual; Marco Rico, Ana; Departamentos de la UMH::Medicina Clínica |
| Publisher Information: |
Universidad Miguel Hernández de Elche |
| Publication Year: |
2023 |
| Collection: |
RediUMH (Universidad Miguel Hernández) |
| Subject Terms: |
emicizumab; tasa de sangrado anualizada; tests de generación de trombina; sangrados; hemofilia A; factor VIII recombinante; CDU::6 - Ciencias aplicadas::61 - Medicina |
| Description: |
Introducción: la hemofilia A es una coagulopatía congénita asociada a un déficit de actividad coagulante del factor VIII (FVIII). Su manejo históricamente ha recaído en el tratamiento sustitutivo con factor VIII recombinante (FVIIIr) y recientemente se han introducido nuevos tratamientos disruptivos (no sustitutivos) destacando entre ellos al emicizumab. Este anticuerpo monoclonal suple la función del FVIII en la cascada de la coagulación y presenta muchas ventajas con respecto al FVIIIr. A su vez, su monitorización recae principalmente en la medición de sus niveles y en la generación de trombina. Métodos: estudio descriptivo observacional con pacientes con hemofilia A moderada o grave en tratamiento actualmente con emicizumab en el HGU Dr. Balmis. Se extrajeron sus datos clínicos de sangrados así como biológicos con niveles de emicizumab, de actividad de factor VIII y datos de generación de trombina. Resultados: fueron incluidos 13 pacientes con una mediana de edad de 10 años (7 - 16). La tasa de sangrados anualizada que presentaron fue de 0,27 (0 – 0,65) con 7 sangrados totales en las 96 (74 – 103) semanas de seguimiento presentando el 100% de los pacientes menos de 3 sangrados. Los niveles medios de emicizumab fueron de 43 μg/mL (DE ± 12,7) con una función de FVIII media de 2,58% (DE ± 1,9). En cuanto a la generación de trombina presentaron un potencial endógeno de trombina (ETP) medio de 1020 nM (± 260) y un pico máximo de trombina (TPH) de 96,4 (68,4 - 150). Finalmente, en aquellos pacientes con tratamiento previo con FVIIIr presentaron un ABR de 0,79 (0,49 – 1,38) que al pasar a emicizumab descendió a 0,27 (0 – 0,65) (p=0,109). Las diferencias en generación de trombina con el tratamiento con FVIIIr previo frente al tratamiento actual con emicizumab fueron estadísticamente significativas en todos los parámetros evaluados. Conclusiones: los hallazgos encontrados en nuestro estudio apuntan hacia la misma dirección que el resto de estudios publicados. Las complicaciones hemorrágicas disminuyen con respecto al ... |
| Document Type: |
bachelor thesis |
| File Description: |
application/pdf |
| Language: |
Spanish; Castilian |
| Relation: |
https://hdl.handle.net/11000/29660 |
| Availability: |
https://hdl.handle.net/11000/29660 |
| Rights: |
info:eu-repo/semantics/openAccess ; http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ |
| Accession Number: |
edsbas.5BBF5CC9 |
| Database: |
BASE |