Dieses Ergebnis aus BASE kann Gästen nicht angezeigt werden. Login für vollen Zugriff.

Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis

Title:	Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis
Authors:	Muppidi S.; Utsugisawa K.; Benatar M.; Murai H.; Barohn R. J.; Illa I.; Jacob S.; Vissing J.; Burns T. M.; Kissel J. T.; Nowak R. J.; Andersen H.; Casasnovas C.; de Bleecker J. L.; Vu T. H.; Mantegazza R.; O'Brien F. L.; Wang J. J.; Fujita K. P.; Howard J. F.; Mazia C. G.; Wilken M.; Barroso F.; Saba J.; Rugiero M.; Bettini M.; Chaves M.; Vidal G.; Garcia A. D.; Van den Abeele G.; de Koning K.; De Mey K.; Mercelis R.; Mahieu D.; Wagemaekers L.; Van Damme P.; Depreitere A.; Schotte C.; Smetcoren C.; Stevens O.; Van Daele S.; Vandenbussche N.; Vanhee A.; Verjans S.; Vynckier J.; D'Hondt A.; Tilkin P.; Alves de Siqueira Carvalho A.; Dias Brockhausen I.; Feder D.; Ambrosio D.; Cesar P.; Melo A. P.; Martins Ribeiro R.; Rocha R.; Bezerra Rosa B.; Veiga T.; da Silva L. A.; Santos Engel M.; Goncalves Geraldo J.; Ananias Morita M. D. P.; Nogueira Coelho E.; Paiva G.; Pozo M.; Prando N.; Martineli Torres D. D.; Butinhao C. F.; Duran G.; Gomes da Silva T. C.; Otavio Maia Goncalves L.; Pazetto L. E.; Fialho T. A. S.; Renata Cubas Volpe L.; Souza Duca L.; Gheller Friedrich M. A.; Guerreiro A.; Mohr H.; Pereira Martins M.; da Cruz Pacheco D.; Ferreira L.; Macagnan A. P.; Pinto G.; de Cassia Santos A.; Souza Bulle Oliveira A.; Amaral Andrade A. C.; Annes M.; Duarte Silva L.; Cavalcante Lino V.; Pinto W.; Assis N.; Carrara F.; Miranda C.; Souza I.; Fernandes P.; Siddiqi Z.; Phan C.; Narayan J.; Blackmore D.; Mallon A.; Roderus R.; Watt E.; Vohanka S.; Bednarik J.; Chmelikova M.; Cierny M.; Toncrova S.; Junkerova J.; Kurkova B.; Reguliova K.; Zapletalova O.; Pitha J.; Novakova I.; Tyblova M.; Jurajdova I.; Wolfova M.; Harbo T.; Vinge L.; Krogh S.; Mogensen A.; Hojgaard J.; Witting N.; Ostergaard Autzen A.; Pedersen J.; Eralinna J. -P.; Laaksonen M.; Oksaranta O.; Harrison T.; Eriksson J.; Rozsa C.; Horvath M.; Lovas G.; Matolcsi J.; Szabo G.; Jakab G.; Szabadosne B.; Vecsei L.; Dezsi L.; Varga E.; Konyane M.; Antonini G.; Di Pasquale A.; Garibaldi M.; Morino S.; Troili F.; Fionda L.; Filla A.; Costabile T.; Marano E.; Sacca F.; Fasanaro A.; Marsili A.; Puorro G.; Antozzi C.; Bonanno S.; Camera G.; Locatelli A.; Maggi L.; Pasanisi M.; Campanella A.; Evoli A.; Alboini P. E.; D'Amato V.; Iorio R.; Inghilleri M.; Frasca V.; Giacomelli E.; Gori M.; Lopergolo D.; Gabriele M.; Uzawa A.; Kanai T.; Kawaguchi N.; Mori M.; Kaneko Y.; Kanzaki A.; Kobayashi E.; Masaki K.; Matsuse D.; Matsushita T.; Uehara T.; Shimpo M.; Jingu M.; Kikutake K.; Nakamura Y.; Sano Y.; Nagane Y.; Kamegamori I.; Tsuda T.; Fujii Y.; Futono K.; Ozawa Y.; Mizugami A.; Saito Y.; Suzuki H.; Morikawa M.; Samukawa M.; Kamakura S.; Miyawaki E.; Shiraishi H.; Mitazaki T.; Motomura M.; Mukaino A.; Yoshimura S.; Asada S.; Yoshida S.; Amamoto S.; Kobashikawa T.; Koga M.; Maeda Y.; Takada K.; Takada M.; Tsurumaru M.; Yamashita Y.; Suzuki Y.; Akiyama T.; Narikawa K.; Tano O.; Tsukita K.; Kurihara R.; Meguro F.; Fukuda Y.; Sato M.; Okumura M.; Funaka S.; Kawamura T.; Makamori M.; Takahashi M.; Taichi N.; Hasuike T.; Higuchi E.; Kobayashi H.; Osakada K.; Imai T.; Tsuda E.; Shimohama S.; Hayashi T.; Hisahara S.; Kawamata J.; Murahara T.; Saitoh M.; Suzuki S.; Yamamoto D.; Ishiyama Y.; Ishiyama N.; Noshiro M.; Takeyama R.; Uwasa K.; Yasuda I.; van der Kooi A.; de Visser M.; Gibson T.; Kim B. -J.; Lee C. N.; Koo Y. S.; Seok H. Y.; Kang H. N.; Ra H.; Kim B. J.; Cho E. B.; Choi M.; Lee H.; Min J. -H.; Seok J.; Lee J.; Koh D. Y.; Kwon J.; Park S.; Choi E. H.; Hong Y. -H.; Ahn S. -H.; Koo D. L.; Lim J. -S.; Shin C. W.; Hwang J. Y.; Kim M.; Kim S. M.; Jeong H. -N.; Jung J.; Kim Y. -H.; Lee H. S.; Shin H. Y.; Hwang E. B.; Shin M.; Alberti Aguilo M. A.; Homedes-Pedret C.; Julia Palacios N.; Diez Porras L.; Velez Santamaria V.; Lazaro A.; Diez Tejedor E.; Gomez Salcedo P.; Fernandez-Fournier M.; Lopez Ruiz P.; Rodriguez de Rivera F. J.; Sastre M.; Gamez J.; Sune P.; Salvado M.; Gili G.; Mazuela G.; Cortes Vicente E.; Diaz-Manera J.; Querol Gutierrez L. A.; Rojas Garcia R.; Vidal N.; Arribas-Ibar E.; Piehl F.; Hietala A.; Bjarbo L.; Sengun I.; Meherremova A.; Ozcelik P.; Balkan B.; Tuga C.; Ugur M.; Erdem-Ozdamar S.; Bekircan-Kurt C. E.; Acar N. P.; Yilmaz E.; Caliskan Y.; Orsel G.; Efendi H.; Aydinlik S.; Cavus H.; Kutlu A.; Becerikli G.; Semiz C.; Tun O.; Terzi M.; Dogan B.; Onar M. K.; Sen S.; Kirbas Cavdar T.; Veske A.; Norwood F.; Dimitriou A.; Gollogly J.; Mahdi-Rogers M.; Seddigh A.; Sokratous G.; Maier G.; Sohail F.; Sadalage G.; Torane P.; Brown C.; Shah A.; Sathasivam S.; Arndt H.; Davies D.; Watling D.; Amato A.; Cochrane T.; Salajegheh M.; Roe K.; Amato K.; Toska S.; Wolfe G.; Silvestri N.; Patrick K.; Zakalik K.; Katz J.; Miller R.; Engel M.; Forshew D.; Bravver E.; Brooks B.; Plevka S.; Burdette M.; Cunningham S.; Sanjak M.; Kramer M.; Nemeth J.; Schommer C.; Tierney S.; Juel V.; Guptill J.; Hobson-Webb L.; Massey J.; Beck K.; Carnes D.; Loor J.; Anderson A.; Pascuzzi R.; Bodkin C.; Kincaid J.; Snook R.; Guingrich S.; Micheels A.; Chaudhry V.; Corse A.; Mosmiller B.; Kelley A.; Ho D.; Srinivasan J.; Vytopil M.; Jara J.; Ventura N.; Scala S.; Carter C.; Donahue C.; Herbert C.; Weiner E.; Alam S.; McKinnon J.; Haar L.; McKinnon N.; Alcon K.; McKenna K.; Sattar N.; Daniels K.; Jeffery D.; Freimer M.; Hoyle J. C.; Agriesti J.; Chelnick S.; Mezache L.; Pineda C.; Muharrem F.; Karam C.; Khoury J.; Marburger T.; Kaur H.; Dimitrova D.; Gilchrist J.; Agrawal B.; Elsayed M.; Kohlrus S.; Andoin A.; Darnell T.; Golden L.; Lokaitis B.; Seelback J.; Goyal N.; Sakamuri S.; So Y. T.; Paulose S.; Pol S.; Welsh L.; Bhavaraju-Sanka R.; Tobon Gonzales A.; Dishman L.; Jones F.; Gonzalez A.; Padilla P.; Saklad A.; Silva M.; Nations S.; Trivedi J.; Hopkins S.; Kazamel M.; Alsharabati M.; Lu L.; Nozaki K.; Mumfrey-Thomas S.; Woodall A.; Mozaffar T.; Cash T.; Roy G.; Mathew V.; Maqsood F.; Minton B.; Jones H. J.; Rosenfeld J.; Garcia R.; Echevarria L.; Garcia S.; Pulley M.; Aranke S.; Berger A. R.; Shah J.; Shabbir Y.; Smith L.; Varghese M.; Gutmann L.; Jerath N.; Nance C.; Swenson A.; Olalde H.; Kressin N.; Sieren J.; Dimachkie M.; Glenn M.; McVey A.; Pasnoor M.; Statland J.; Wang Y.; Liu T.; Emmons K.; Jenci N.; Locheke J.; Fondaw A.; Johns K.; Rico G.; Walsh M.; Herbelin L.; Hafer-Macko C.; Kwan J.; Zilliox L.; Callison K.; Young V.; DiSanzo B.; Naunton K.; Bilsker M.; Sharma K.; Cooley A.; Reyes E.; Michon S. -C.; Sheldon D.; Steele J.; Chopra M.; Traub R.; Katzin L.; McClain T.; Harvey B.; Hart A.; Huynh K.; Beydoun S.; Chilingaryan A.; Doan V.; Droker B.; Gong H.; Karimi S.; Lin F.; Pokala K.; Tran A.; Akhter S.; Malekniazi A.; Tandan R.; Hehir M.; Waheed W.; Lucy S.; Weiss M.; Distad J.; Strom S.; Downing S.; Kim B.; Bertorini T.; Arnold T.; Hendersen K.; Pillai R.; Liu Y.; Wheeler L.; Hewlett J.; Vanderhook M.; Dicapua D.; Keung B.; Kumar A.; Patwa H.; Robeson K.; Yang I.; Nye J.; Vu H.; Onesti E
Contributors:	Muppidi, S.; Utsugisawa, K.; Benatar, M.; Murai, H.; Barohn, R. J.; Illa, I.; Jacob, S.; Vissing, J.; Burns, T. M.; Kissel, J. T.; Nowak, R. J.; Andersen, H.; Casasnovas, C.; de Bleecker, J. L.; Vu, T. H.; Mantegazza, R.; O'Brien, F. L.; Wang, J. J.; Fujita, K. P.; Howard, J. F.; Mazia, C. G.; Wilken, M.; Barroso, F.; Saba, J.; Rugiero, M.; Bettini, M.; Chaves, M.; Vidal, G.; Garcia, A. D.; Van den Abeele, G.; de Koning, K.; De Mey, K.; Mercelis, R.; Mahieu, D.; Wagemaekers, L.; Van Damme, P.; Depreitere, A.; Schotte, C.; Smetcoren, C.; Stevens, O.; Van Daele, S.; Vandenbussche, N.; Vanhee, A.; Verjans, S.; Vynckier, J.; D'Hondt, A.; Tilkin, P.; Alves de Siqueira Carvalho, A.; Dias Brockhausen, I.; Feder, D.; Ambrosio, D.; Cesar, P.; Melo, A. P.; Martins Ribeiro, R.; Rocha, R.; Bezerra Rosa, B.; Veiga, T.; da Silva, L. A.; Santos Engel, M.; Goncalves Geraldo, J.; Ananias Morita, M. D. P.; Nogueira Coelho, E.; Paiva, G.; Pozo, M.; Prando, N.; Martineli Torres, D. D.; Butinhao, C. F.; Duran, G.; Gomes da Silva, T. C.; Otavio Maia Goncalves, L.; Pazetto, L. E.; Fialho, T. A. S.; Renata Cubas Volpe, L.; Souza Duca, L.; Gheller Friedrich, M. A.; Guerreiro, A.; Mohr, H.; Pereira Martins, M.; da Cruz Pacheco, D.; Ferreira, L.; Macagnan, A. P.; Pinto, G.; de Cassia Santos, A.; Souza Bulle Oliveira, A.; Amaral Andrade, A. C.; Annes, M.; Duarte Silva, L.; Cavalcante Lino, V.; Pinto, W.; Assis, N.; Carrara, F.; Miranda, C.; Souza, I.; Fernandes, P.; Siddiqi, Z.; Phan, C.; Narayan, J.; Blackmore, D.; Mallon, A.; Roderus, R.
Publisher Information:	John Wiley and Sons Inc.; 111 RIVER ST, HOBOKEN 07030-5774, NJ USA
Publication Year:	2019
Collection:	Sapienza Università di Roma: CINECA IRIS
Subject Terms:	eculizumab; MG-ADL; MG-QOL15; MGC; myasthenia gravi; QMG; Activities of Daily Living; Adult; Angioedema; Antibodies; Monoclonal; Humanized; Aspergillosi; Complement Inactivating Agent; Disease Progression; Female; Heart Disease; Human; Injection Site Reaction; Longitudinal Studie; Male; Meningococcal Infection; Meningococcal Vaccine; Middle Aged; Muscle Strength; Quality of Life; Treatment Outcome
Description:	Introduction: Eculizumab is effective and well tolerated in patients with antiacetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis (gMG; REGAIN; NCT01997229). We report an interim analysis of an open-label extension of REGAIN, evaluating eculizumab's long-term safety and efficacy. Methods: Eculizumab (1,200 mg every 2 weeks for 22.7 months [median]) was administered to 117 patients. Results: The safety profile of eculizumab was consistent with REGAIN; no cases of meningococcal infection were reported during the interim analysis period. Myasthenia gravis exacerbation rate was reduced by 75% from the year before REGAIN (P < 0.0001). Improvements with eculizumab in activities of daily living, muscle strength, functional ability, and quality of life in REGAIN were maintained through 3 years; 56% of patients achieved minimal manifestations or pharmacological remission. Patients who had received placebo during REGAIN experienced rapid and sustained improvements during open-label eculizumab (P < 0.0001). Discussion: These findings provide evidence for the long-term safety and sustained efficacy of eculizumab for refractory gMG. Muscle Nerve 2019.
Document Type:	article in journal/newspaper
Language:	English
Relation:	info:eu-repo/semantics/altIdentifier/pmid/30767274; info:eu-repo/semantics/altIdentifier/wos/WOS:000471831900011; volume:60; issue:1; firstpage:14; lastpage:24; numberofpages:11; journal:MUSCLE & NERVE; http://hdl.handle.net/11573/1348469
DOI:	10.1002/mus.26447
Availability:	http://hdl.handle.net/11573/1348469; https://doi.org/10.1002/mus.26447
Rights:	info:eu-repo/semantics/openAccess
Accession Number:	edsbas.5CA3885F
Database:	BASE