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Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis

Title:	Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis
Authors:	Mantegazza R.; O'Brien F. L.; Yountz M.; Howard J. F.; Gabriel Mazia C.; Wilken M.; Barroso F.; Saba J.; Rugiero M.; Bettini M.; Chaves M.; Vidal G.; Dalila Garcia A.; De Bleecker J.; Van den Abeele G.; de Koning K.; De Mey K.; Mercelis R.; Mahieu D.; Wagemaekers L.; Van Damme P.; Depreitere A.; Schotte C.; Smetcoren C.; Stevens O.; Van Daele S.; Vandenbussche N.; Vanhee A.; Verjans S.; Vynckier J.; D'Hont A.; Tilkin P.; Alves de Siqueira Carvalho A.; Dias Brockhausen I.; Feder D.; Ambrosio D.; Cesar P.; Paula Melo A.; Martins Ribeiro R.; Rocha R.; Bezerra Rosa B.; Veiga T.; Augusto da Silva L.; Santos Engel M.; Goncalves Geraldo J.; da Penha Ananias Morita M.; Nogueira Coelho E.; Paiva G.; Pozo M.; Prando N.; Torres D. D. M.; Fernanda Butinhao C.; Duran G.; Augusto Suriane Fialho T.; Gomes da Silva T. C.; Goncalves L. O. M.; Eduardo Pazetto L.; Renata Cubas Volpe L.; Souza Duca L.; Friedrich M. A. G.; Guerreiro A.; Mohr H.; Pereira Martins M.; da Cruz Pacheco D.; Ferreira L.; Paula Macagnan A.; Pinto G.; de Cassia Santos A.; Souza Bulle Oliveira A.; Amaral de Andrade A. C.; Annes M.; Duarte Silva L.; Cavalcante Lino V.; Pinto W.; Assis N.; Carrara F.; Miranda C.; Souza I.; Fernandes P.; Siddiqi Z.; Phan C.; Narayan J.; Blackmore D.; Mallon A.; Roderus R.; Watt E.; Vohanka S.; Bednarik J.; Chmelikova M.; Cierny M.; Toncrova S.; Junkerova J.; Kurkova B.; Reguliova K.; Zapletalova O.; Pitha J.; Novakova I.; Tyblova M.; Jurajdova I.; Wolfova M.; Andersen H.; Harbo T.; Vinge L.; Krogh S.; Mogensen A.; Vissing J.; Hojgaard J.; Witting N.; Mette Ostergaard Autzen A.; Pedersen J.; Eralinna J. -P.; Laaksonen M.; Oksaranta O.; Harrison T.; Eriksson J.; Rozsa C.; Horvath M.; Lovas G.; Matolcsi J.; Szabo G.; Jakab G.; Szabadosne B.; Vecsei L.; Dezsi L.; Varga E.; Konyane M.; Antonini G.; Di Pasquale A.; Garibaldi M.; Morino S.; Troili F.; Fionda L.; Pasquale A.; Evoli A.; Emilio Alboini P.; D'Amato V.; Iorio R.; Inghilleri M.; Frasca V.; Giacomelli E.; Gori M.; Lopergolo D.; Onesti E.; Gabriele M.; Sacca F.; Filla A.; Costabile T.; Marano E.; Fasanaro A.; Marsili A.; Puorro G.; Antozzi C.; Bonanno S.; Camera G.; Locatelli A.; Maggi L.; Pasanisi M.; Campanella A.; Uzawa A.; Kanai T.; Kawaguchi N.; Mori M.; Kaneko Y.; Kanzaki A.; Kobayashi E.; Murai H.; Masaki K.; Matsuse D.; Matsushita T.; Uehara T.; Shimpo M.; Jingu M.; Kikutake K.; Nakamura Y.; Sano Y.; Utsugisawa K.; Nagane Y.; Kamegamori I.; Tsuda T.; Fujii Y.; Futono K.; Ozawa Y.; Mizugami A.; Saito Y.; Samukawa M.; Suzuki H.; Morikawa M.; Kamakura S.; Miyawaki E.; Okumura M.; Funaka S.; Kawamura T.; Nakamori M.; Takahashi M.; Taichi N.; Hasuike T.; Higuchi E.; Kobayashi H.; Osakada K.; Shiraishi H.; Miyazaki T.; Motomura M.; Mukaino A.; Yoshimura S.; Asada S.; Yoshida S.; Amamoto S.; Kobashikawa T.; Koga M.; Maeda Y.; Takada K.; Takada M.; Tsurumaru M.; Yamashita Y.; Suzuki Y.; Akiyama T.; Narikawa K.; Tano O.; Tsukita K.; Kurihara R.; Meguro F.; Fukuda Y.; Sato M.; Imai T.; Tsuda E.; Shimohama S.; Hayashi T.; Hisahara S.; Kawamata J.; Murahara T.; Saitoh M.; Suzuki S.; Yamamoto D.; Ishiyama Y.; Ishiyama N.; Noshiro M.; Takeyama R.; Uwasa K.; Yasuda I.; van der Kooi A.; de Visser M.; Gibson T.; Kim B. -J.; Nyoung Lee C.; Seo Koo Y.; Youl Seok H.; Nam Kang H.; Ra H.; Joon Kim B.; Bin Cho E.; Choi M.; Lee H.; Min J. -H.; Seok J.; Lee J.; Koh D. 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Contributors:	Mantegazza, R.; O'Brien, F. L.; Yountz, M.; Howard, J. F.; Gabriel Mazia, C.; Wilken, M.; Barroso, F.; Saba, J.; Rugiero, M.; Bettini, M.; Chaves, M.; Vidal, G.; Dalila Garcia, A.; De Bleecker, J.; Van den Abeele, G.; de Koning, K.; De Mey, K.; Mercelis, R.; Mahieu, D.; Wagemaekers, L.; Van Damme, P.; Depreitere, A.; Schotte, C.; Smetcoren, C.; Stevens, O.; Van Daele, S.; Vandenbussche, N.; Vanhee, A.; Verjans, S.; Vynckier, J.; D'Hont, A.; Tilkin, P.; Alves de Siqueira Carvalho, A.; Dias Brockhausen, I.; Feder, D.; Ambrosio, D.; Cesar, P.; Paula Melo, A.; Martins Ribeiro, R.; Rocha, R.; Bezerra Rosa, B.; Veiga, T.; Augusto da Silva, L.; Santos Engel, M.; Goncalves Geraldo, J.; da Penha Ananias Morita, M.; Nogueira Coelho, E.; Paiva, G.; Pozo, M.; Prando, N.; Torres, D. D. M.; Fernanda Butinhao, C.; Duran, G.; Augusto Suriane Fialho, T.; Gomes da Silva, T. C.; Goncalves, L. O. M.; Eduardo Pazetto, L.; Renata Cubas Volpe, L.; Souza Duca, L.; Friedrich, M. A. G.; Guerreiro, A.; Mohr, H.; Pereira Martins, M.; da Cruz Pacheco, D.; Ferreira, L.; Paula Macagnan, A.; Pinto, G.; de Cassia Santos, A.; Souza Bulle Oliveira, A.; Amaral de Andrade, A. C.; Annes, M.; Duarte Silva, L.; Cavalcante Lino, V.; Pinto, W.; Assis, N.; Carrara, F.; Miranda, C.; Souza, I.; Fernandes, P.; Siddiqi, Z.; Phan, C.; Narayan, J.; Blackmore, D.; Mallon, A.; Roderus, R.; Watt, E.; Vohanka, S.; Bednarik, J.; Chmelikova, M.; Cierny, M.; Toncrova, S.; Junkerova, J.; Kurkova, B.; Reguliova, K.; Zapletalova, O.; Pitha, J.; Novakova, I.; Tyblova, M.; Jurajdova, I.; Wolfova, M.
Publisher Information:	Wiley-Blackwell
Publication Year:	2020
Collection:	Sapienza Università di Roma: CINECA IRIS
Subject Terms:	myasthenia
Description:	Objective: To assess whether eculizumab, a terminal complement inhibitor, improves patient- and physician-reported outcomes (evaluated using the myasthenia gravis activities of daily living profile and the quantitative myasthenia gravis scale, respectively) in patients with refractory anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis across four domains, representing ocular, bulbar, respiratory, and limb/gross motor muscle groups. Methods: Patients with refractory anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis were randomized 1:1 to receive either placebo or eculizumab during the REGAIN study (NCT01997229). Patients who completed REGAIN were eligible to continue into the open-label extension trial (NCT02301624) for up to 4years. The four domain scores of each of the myasthenia gravis activities of daily living profile and the quantitative myasthenia gravis scale recorded throughout REGAIN and through 130weeks of the open-label extension were analyzed. Results: Of the 125 patients who participated in REGAIN, 117 enrolled in the open-label extension; 61 had received placebo and 56 had received eculizumab during REGAIN. Patients experienced rapid improvements in total scores and all four domain scores of both the myasthenia gravis activities of daily living profile and the quantitative myasthenia gravis scale with eculizumab treatment. These improvements were sustained through 130weeks of the open-label extension. Interpretation: Eculizumab treatment elicits rapid and sustained improvements in muscle strength across ocular, bulbar, respiratory, and limb/gross motor muscle groups and in associated daily activities in patients with refractory anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis.
Document Type:	article in journal/newspaper
Language:	English
Relation:	info:eu-repo/semantics/altIdentifier/pmid/32700461; info:eu-repo/semantics/altIdentifier/wos/WOS:000551086500001; volume:7; issue:8; firstpage:1; lastpage:13; numberofpages:13; journal:ANNALS OF CLINICAL AND TRANSLATIONAL NEUROLOGY; http://hdl.handle.net/11573/1433726
DOI:	10.1002/acn3.51121
Availability:	http://hdl.handle.net/11573/1433726; https://doi.org/10.1002/acn3.51121
Rights:	info:eu-repo/semantics/openAccess
Accession Number:	edsbas.D212853A
Database:	BASE