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Erscheinungsjahr
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    von Finkel, RS ; Mercuri, E ; Darras, BT ; et al.

    urn:ISSN:0028-4793 ; urn:ISSN:1533-4406 ; New England Journal of Medicine, 377, 18, 1723-1732

    Schlagworte: 3213 Paediatrics; 32 Biomedical and Clinical Sciences; Rare Diseases; Clinical Research; Patient Safety; Pediatric Research Initiative; Neurosciences; Clinical Trials and Supportive Activities; Orphan Drug; Spinal Muscular Atrophy; Neurodegenerative; Genetics; 3 Good Health and Well Being; Age of Onset; Disease-Free Survival; Double-Blind Method; Female; Humans; Infant; Injections; Spinal; Male; Motor Skills; Oligonucleotides; Antisense; RNA; Messenger; Respiration; Artificial; Spinal Muscular Atrophies of Childhood

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