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Erscheinungsjahr
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    von Finkel, RS ; Mercuri, E ; Darras, BT ; et al.

    urn:ISSN:0028-4793; urn:ISSN:1533-4406; New England Journal of Medicine, 377, 18, 1723-1732

    Schlagworte: 3213 Paediatrics; 32 Biomedical and Clinical Sciences; Clinical Research; Orphan Drug; Spinal Muscular Atrophy; Pediatric Research Initiative; Neurosciences; Genetics; Rare Diseases; Clinical Trials and Supportive Activities; Neurodegenerative; Patient Safety; 3 Good Health and Well Being; Age of Onset; Disease-Free Survival; Double-Blind Method; Female; Humans; Infant; Injections, Spinal; Male; Motor Skills; Oligonucleotides; Oligonucleotides, Antisense; RNA, Messenger; Respiration, Artificial; Spinal Muscular Atrophies of Childhood; Survival Analysis; Survival of Motor Neuron 2 Protein; ENDEAR Study Group; anzsrc-for: 3213 Paediatrics; anzsrc-for: 32 Biomedical and Clinical Sciences; anzsrc-for: 111403 Paediatrics; anzsrc-for: 110904 Neurology and Neuromuscular Diseases; anzsrc-for: 11 Medical and Health Sciences; anzsrc-for: 42 Health sciences; journal article; http://purl.org/coar/resource_type/c_6501

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